“十年前想不到中国新药研发还有今天。”
日前，首届汕头康博会在汕头国际会展中心举行。作为康博会的分论坛之一，泰恩康承办的创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛备受关注，论坛聚焦创新免疫治疗领域的前沿进展与创新药临床转化机遇，吸引了来自政府机构、科研院校、上市公司、医疗机构及投资机构的超百位嘉宾参会研讨。
中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员马大为分析认为，中国创新药十年投入能实现今日的产出，与整体研发生态的完善密切相关。中国创新药研发主要靠“跟踪性创新”，或对已有药物做改良；改进后临床效果更优，被国际大药企收购。中国当下真正原创的新药研发较少，因为原创周期长、试错多、失败率高，而跟踪创新失败率低。
泰恩康董事长兼总经理郑汉杰表示，在国家政策全力支持、前沿技术加速突破、全球化合作日益深入的大背景下，中国创新药产业正从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑” 迈进，免疫治疗领域的创新突破与临床转化意义深远。
“十年前想不到中国新药研发还有今天”
近期创新药市场情绪继续上行，多只创新药ETF再度冲高。投资逻辑来看，中国已成为全球第二大创新药研发基地，2025年上半年创新药出海交易金额达484亿至660亿美元，占全球BD（商务拓展）交易总额的30%以上。中国药企在双抗、ADC、GLP-1等前沿领域的技术突破，正重塑全球医药创新格局。
马大为表示，作为一名新药研发的老兵，十年前想不到中国新药研发还有今天。马大为以近期了解到的数据分享称，目前在 FDA （美国食品药品监督管理局）获批进入临床阶段的药物里，一半源自中国，这其中要么中国企业直接申报在美国做，要么中国研发后被美国大公司买走再做。
马大为建议，要做让国外认可且更具商业价值的原创药，必须下决心按国际标准启动国际临床（中美或中澳双报），价值可放大数十倍。马大为举例说道，芯片被“卡脖子”难突破，药片有数千条平行赛道，只要最终能治病，人道主义角度不会被卡，希望政府与资本继续支持新药研发。
创新免疫治疗全国重点实验室副主任、上海交通大学特聘教授、CKBA发明人王宏林表示，中国创新药研发曾与欧美存在较大差距，欧美药企规模大、投入多，而国内民营企业十年前投入有限，以仿制药为主，近年才逐步转向创新药研发
在王宏林看来，做好创新药有四要点。首先，临床研究质量要高，加强患者教育，提高依从性与对临床试验的认知。其次，医院需开展大量研究者发起试验，通过概念验证吸引企业投资。再者，企业界、尤其是私有企业的投资对新药研发至关重要，仅靠国家级经费难以支撑新药研发的巨大投入。最后，各界还需建立良好的产学研医企协同协调体系，医生发现临床问题—科学家验证—企业转化—系统推进，需政策允许并鼓励企业家投资给科学家。高校和科研院对企业投资的基金、项目应予以认定，给予国家级项目同等的招生、职称等待遇。
“期待CKBA三期临床扩大样本量后尽快上市”
就未来创新药可待开发的空白区域，王宏林强调，我国中药中富含难以估量天然活性成分，无论是单体还是混合组分都值得去开发、去研究其作用机制。随着现代分子生物学手段进步，在人工智能的加持下中药及其活性成分的现代化、产业化指日可待。
据悉，王宏林团队与泰恩康深度合作的全球首创小分子药物CKBA取得多项进展。王宏林指出，CKBA作为全球首个（First-in-Class）非免疫抑制剂小分子药物，通过精准调控ACC1/MFE-2（乙酰辅酶A羧化酶1/黑色素细胞分化相关因子2），改变T细胞代谢状态：抑制致病性T细胞活化，在白癜风患者中减少其对黑色素细胞的攻击；CKBA也可阻断TRM细胞的免疫记忆维持，从源头降低复发风险。
杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥表示，白癜风是多因素、多信号通路的复杂疾病，机制尚不明确，缺乏像银屑病一样的明确靶点。患者就诊时常表示“只要不再发展就好”，可见疾病难治。目前控制病情发展主要依靠激素和他克莫司等超说明书范围用药，但存在副作用，如激素可能引发高血压、糖尿病等，需严格筛查患者情况。
“白癜风治疗最难的是促进复色。目前无特效药，需早期干预、联合治疗（如联合光疗）。”许爱娥结合临床数据分析，CKBA疗效明确且安全，可单用或联合光疗，儿童患者研究显示其优势显著。全球尚无治疗儿童白癜风的药物获批，期待CKBA三期临床扩大样本量后尽快上市，若能将适应证年龄放宽，将是医生和患者的福音。
就玫瑰痤疮诊疗的目前难点和迫切临床需求，四川大学华西医院皮肤科主任蒋献表示，玫瑰痤疮与白癜风类似，病因和机制复杂，缺乏明确靶点，治疗手段虽多，但部分患者无效，需联合多种治疗，导致不良反应增加、患者依从性降低。
蒋献就多年临床经验分析指出，患者症状明显，对疗效期望高，但目前国内无同时缓解症状和体征的药物。期待CKBA在二期、三期临床中验证疗效，其靶向Th17通路理论依据充分，若成功将填补国内空白，并有望拓展至其他炎症性皮肤病。
郑汉杰就为何聚焦创新免疫治疗领域研发投资介绍称，作为曾从事临床工作的医生，他目睹了白癜风患者的痛苦，试用 CKBA 外用药后发现其疗效，遂决定投资研发。玫瑰痤疮的适应症源于患者偶然使用后的显著疗效。两疾病市场大、患者需求迫切，值得投入。
郑汉杰认为，中国创新药出海需国际临床验证，提升价值。国内优势在于患者资源、临床效率，短板在于原创性不足。需产学研医结合，挖掘临床医生原创idea（如玫瑰痤疮全球新药稀缺），避免同质化竞争。中药天然分子多靶点组合可能是未来方向。
蒋献指出，未来期待药学领域能有更多药品供临床使用。据蒋献观察，国内有充足的患者资源，国外专家在皮肤科顶刊发表的临床研究仅十例、二十例，国内一天就能集齐相应病例，但因缺乏原创药品，无法开展类似研究，令人遗憾。
蒋献表示，若国内企业能生产原创药品，国内也能做出高质量临床研究并在国际发表文章。临床医生因常年接触患者，有如针对某靶点研发药物等很多治疗想法，但缺乏企业支持将想法转化为现实，希望未来企业能帮助临床医生解决临床问题，惠及患者。
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